Un nouveau traitement de la maladie de Menkès développé par 2 laboratoires de l'Université de Lorraine soutenu par Sayens
La maladie de Menkès est une maladie orpheline caractérisée par un déficit du métabolisme du cuivre. Ses principales manifestations sont neurologiques, accompagnées d’un aspect anormal des cheveux dits en « fils de fer » et clairsemés, et peuvent entrainer le décès.
Un nouveau médicament pour lutter contre la maladie de Menkès a été élaboré au sein de l’université de Lorraine par les Professeurs Feillet (UMR 1256 NGERE INSERM, Service de Médecine Infantile du CHRU de Nancy-Brabois et coordonnateur du Centre de Référence des Maladies Héréditaires du Métabolisme de Nancy), Boudier et Clarot (EA 3452 CITHEFOR).
Ce traitement repose sur le développement d’un transporteur synthétique développé et proposé dans le contexte spécifique de cette maladie.
Les premiers résultats obtenus in vitro et in vivo démontrent que le nanotransporteur est stable, biocompatible, non toxique et surtout efficace.
Cette innovation est issue d’un projet accompagné avec le soutien technique et financier (maturation) de la SATT Sayens, qui a permis en 2021, le dépôt d’une demande de brevet en France, en cours d’extension au niveau européen.
Tous les résultats sont extrêmement prometteurs et amènent les différents partenaires de l’Université de Lorraine à demander le statut de médicament orphelin devant l’Agence Européenne du Médicament (EMA) à l’automne 2022. Forts de ces succès et une procédure réglementaire accélérée, le consortium prévoit une demande d’autorisation de mise sur le marché courant 2025.