Détails

Traitement de la maladie rare de Menkès

CONTEXTE

La maladie de Menkès est une pathologie rare d’origine génétique dont l’occurrence est d’une naissance sur 300 000 soit deux à trois naissances chaque année en France.

Elle se caractérise par un déficit en ATPase 7A qui permet le passage du cuivre au niveau intestinal et au niveau de la barrière hémato-encéphalique. Cela entraîne un déficit des cuproprotéines, responsable de l’atteinte cérébrale grave de ces patients. Sans traitement leur durée de vie est inférieure à 3 ans et les traitements actuels ne permettent pas le passage du cuivre vers  le cerveau.

 

DESCRIPTION 

Le laboratoire a élaboré de nouveaux transporteurs du cuivre immobilisés sur support afin de les rendre biocompatibles et stables.

Leur stabilité  a été éprouvée, elle est supérieure à 10 semaines.

In vivo, l’administration en sous-cutanée de ces transporteurs réversent le phénotype Menkès chez des modèles de souris Menkès. A ce stade, aucune toxicité n’est observée.

 

AVANTAGES COMPETITIFS

  • Nouvelle alternative thérapeutique
    • Passage de la barrière hémato-encéphalique et délivrance du cuivre au niveau du  cerveau
  • Stabilité
    • Implantation sous-cutanée d’un support spécifique permettant la délivrance sans répéter les injections

 

MARCHES ET APPLICATIONS 

Pharmaceutique  :

  • Maladie de Menkès

 

STADE DE DEVELOPPEMENT 

TRL 3 : tests in vivo en cours

  

PROPRIETE INTELLECTUELLE

En cours

 

PARTENARIAT RECHERCHE

Licence de brevet

 

CONTACT 

Thomas BLUM
Chargé de Développement
+33 (0)6 17 06 68 07
thomas.blum@sayens.fr

Fiche

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Treatment of rare Menkès disease

CONTEXT

Menkès disease is a rare pathology of genetic origin which occurs at a rate of one in 300,000 births, i.e. two to three births each year in France.

It is characterized by a deficiency in ATPase 7A, which allows copper to pass through the intestine and the blood-brain barrier. This leads to a deficiency of cuproproteins, responsible for the severe brain damage of these patients.

Without treatment, their lifespan is less than 3 years and current treatments do not allow the passage of copper to the brain.

 

DESCRIPTION

The laboratory has developed new copper carriers immobilised on a support in order to make them biocompatible and stable.

Their stability has been tested and is more than 10 weeks.

In vivo, subcutaneous administration of these transporters reverts the Menkès phenotype in models of Menkès mice. At this stage, no toxicity is observed.

 

COMPETITIVE ADVANTAGES

  • New therapeutic alternative
    • Crossing of the blood-brain barrier and delivery of copper to the brain
       
  • Stability
    • Subcutaneous implantation of a specific support allowing the delivery without repeating the injections.

 
MARKETS AND APPLICATIONS

Phamaceuceutical

  • Menkès disease

 
DEVELOPMENT STAGE

TRL 3 in vivo studies in progress

  

INTELLECTUAL PROPERTY

In progress

 

TARGET PARTNERSHIP

Patent licensing

 

CONTACT

Thomas BLUM

Business Developer

+33 (0)6 17 06 68 07

thomas.blum@sayens.fr

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